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堯景基因｜阿爾茲海默癥小核酸治療藥物靶點(diǎn)專利獲得授權(quán)

2025-08-15

近日，熱景生物參股公司北京堯景基因技術(shù)有限公司一項(xiàng)“抑制APP基因表達(dá)的 siRNA及其綴合物和應(yīng)用”專利正式獲得授權(quán)，該專利是一項(xiàng)針對(duì)阿爾茨海默病治療的小核酸藥物專利。

目前全世界每年有1000萬(wàn)人被診斷出患有阿爾茨海默病，共有約5000萬(wàn)阿爾茨海默病和其它癡呆患者，給社會(huì)和家庭帶來(lái)了沉重的負(fù)擔(dān)，相關(guān)成果獲得專利授權(quán)，無(wú)疑為該疾病的治療帶來(lái)了新的曙光。

阿爾茨海默病，俗稱老年癡呆癥，是最常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，其發(fā)生與淀粉樣蛋白 β 斑塊和神經(jīng)原纖維纏結(jié)相關(guān)，患者會(huì)出現(xiàn)遺忘，或視覺(jué)、語(yǔ)言、執(zhí)行、行為及運(yùn)動(dòng)功能障礙等癥狀，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。深入研究發(fā)現(xiàn)，人源 APP（Amyloid Precursor Protein）基因在該疾病中扮演著關(guān)鍵角色。該基因定位于染色體 21q21.3，含有 20 個(gè)外顯子，編碼淀粉樣前體蛋白，而 APP 膜蛋白分解產(chǎn)生的 β- 淀粉樣蛋白（Aβ）正是導(dǎo)致阿爾茨海默病重要病理原因。

隨著衰老發(fā)生，APP 表達(dá)會(huì)被誘導(dǎo)，使得 β 分泌酶上調(diào)，從而加速 Aβ 的積累。研究發(fā)現(xiàn)過(guò)度表達(dá) APP 的轉(zhuǎn)基因小鼠還會(huì)發(fā)生血管活性信號(hào)的顯著改變，導(dǎo)致神經(jīng)血管功能障礙。而APP 的減少會(huì)使 Aβ 以及所有其他有毒 APP 代謝物同時(shí)減少，這將減輕與阿爾茨海默病相關(guān)的毒性環(huán)境并減緩疾病進(jìn)展。因此，通過(guò)靶向 APP 而減少 Aβ 的形成成為了藥物開(kāi)發(fā)的重點(diǎn)。

然而，目前靶向 APP 的療法面臨著諸多挑戰(zhàn)。免疫療法中，將藥物有效遞送到大腦是關(guān)鍵性問(wèn)題，其他療法則因毒性或副作用而在臨床試驗(yàn)中被終止?，F(xiàn)有針對(duì)阿爾茨海默病的特異性藥物，如乙酰膽堿抑制劑，只能對(duì)輕度至中度的阿爾茨海默病癥狀有所緩解，并沒(méi)有顯著治療作用。所以阿爾茨海默病仍存在患病人數(shù)多、臨床治療率低、現(xiàn)有藥物局限性等多方面未滿足的需求。

小核酸藥物在體內(nèi)的半衰期長(zhǎng)，能實(shí)現(xiàn)半年或者一年一次給藥，患者依從性好，并且有望克服藥物遞送難、副作用多的難題。此次相關(guān)成果獲得專利授權(quán),為解決現(xiàn)有療法的困境提供了新的思路和方向，讓更多患者受益。

關(guān)于堯景基因
北京堯景基因技術(shù)有限公司是一家致力于基因治療領(lǐng)域創(chuàng)新藥物研發(fā)和轉(zhuǎn)化的生物高科技企業(yè)。圍繞疾病機(jī)制研究和創(chuàng)新藥研發(fā)，已布局多條小核酸藥物管線，并已經(jīng)取得突破性進(jìn)展。堯景基因基于其突破性遞送技術(shù)，全力推進(jìn)小核酸創(chuàng)新藥的開(kāi)發(fā)，以滿足全球患者未被滿足的臨床需求，為患者提供精準(zhǔn)、高效的治療方案。

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